Un farmaco sperimentale sviluppato dalla società californiana Annexon Biosciences potrebbe diventare la prima terapia mirata contro la sindrome di Guillain-Barré, una grave patologia autoimmune ad insorgenza improvvisa. I risultati di una sperimentazione clinica di fase avanzata condotta in Bangladesh e nelle Filippine, e presentati a Ginevra durante il Congresso dell’European Academy of Neurology, dimostrano che l’anticorpo monoclonale tanruprubart riduce significativamente i tempi di ricovero e di ventilazione meccanica. Con la richiesta di autorizzazione già inviata all’Agenzia Europea per i Medicinali, il trattamento potrebbe ricevere il via libera nella prima parte del prossimo anno.
- Il farmaco tanruprubart ha ridotto di 28 giorni la necessità di ventilazione meccanica nei pazienti trattati.
- La terapia agisce disattivando la proteina C1q per bloccare l’attacco autoimmune ai nervi periferici.
- L’azienda sviluppatrice ha già inviato la domanda di approvazione all’Agenzia Europea per i Medicinali.
I limiti delle terapie tradizionali e la sfida della patologia
La sindrome di Guillain-Barré è una patologia rara ma potenzialmente letale che può manifestarsi dopo un’infezione comune, come un’influenza o un’intossicazione alimentare. Per ragioni non ancora del tutto chiarite, il sistema immunitario della persona colpita inizia ad attaccare erroneamente i propri nervi periferici. L’aggressione causa debolezza e formicolio agli arti, fino a compromettere la capacità di camminare, deglutire e respirare.
Negli ultimi 25-30 anni non ci sono state novità terapeutiche sul mercato per questa condizione. Fino ad oggi, i pazienti sono stati trattati principalmente con la plasmaferesi o con l’iniezione di immunoglobuline per via endovenosa. Sebbene utili per modulare la risposta immunitaria generale, questi trattamenti aspecifici presentano un’efficacia limitata, lasciando spesso i pazienti esposti a lunghi tempi di degenza e recuperi complessi.
I risultati della sperimentazione sul tanruprubart
La svolta arriva con il tanruprubart, un anticorpo monoclonale progettato per bloccare la proteina C1q nel sangue. Questo meccanismo d’azione spegne in modo mirato la via classica del complemento, il braccio del sistema immunitario che aggredisce i nervi nei pazienti affetti da Guillain-Barré. Negli Stati Uniti la patologia registra circa 8.000 casi all’anno, mentre incidenze maggiori si riscontrano nei Paesi a basso reddito a causa della più alta diffusione di infezioni scatenanti.
Lo studio di fase avanzata ha coinvolto 241 persone con diagnosi recente, divise tra chi ha ricevuto una singola infusione endovenosa di tanruprubart e chi un placebo. I dati emersi dal trial indicano miglioramenti netti su tutti i parametri analizzati: i pazienti trattati hanno richiesto in media 28 giorni in meno di ventilazione meccanica assistita e sette giorni in meno di ricovero in terapia intensiva.
I pazienti trattati con una singola infusione del farmaco hanno riacquistato la capacità di camminare in autonomia con un anticipo medio di 31 giorni rispetto a chi ha ricevuto il placebo.
A due mesi dall’infusione, i partecipanti trattati con il farmaco hanno mostrato una mobilità e una qualità di vita superiori. La terapia è risultata priva di effetti collaterali gravi e non ha aumentato la vulnerabilità dei pazienti ad altre infezioni, poiché la somministrazione unica evita una soppressione cronica delle difese immunitarie.
L’iter autorizzativo e le prospettive future
Forte di questi risultati, Annexon Biosciences ha presentato ufficialmente la richiesta di approvazione alla Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), con la speranza di ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio nei primi mesi del prossimo anno. Nei mesi successivi, la documentazione verrà presentata anche alla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti.
Resta da verificare se l’efficacia riscontrata nei Paesi in via di sviluppo sarà identica nelle nazioni ad alto reddito. Gli specialisti sottolineano infatti che i fattori scatenanti della sindrome variano a seconda dell’area geografica: nei Paesi sviluppati la patologia è più frequentemente legata a infezioni virali, mentre altrove prevalgono le infezioni gastrointestinali batteriche, come quelle da Campylobacter jejuni. Ciononostante, la disponibilità di una terapia mirata rappresenta un passo avanti cruciale per la gestione clinica di questa patologia.
Ritenete che l’introduzione di farmaci biologici mirati debba diventare la priorità nella ricerca sulle malattie rare? Condividete le vostre riflessioni nei commenti.
